近年来，百姓对罕见病医疗保障问题的关注越来越高，医保部门也相继推出了多项政策，在医保支付范围方面，国家层面先后发布了5版医保药品目录，目录内药品数量从1535个增加到2709个。据统计，目前已在我国上市且有适应症的50余种药品中，已有40余种纳入了国家医保药品目录，使得更多的罕见病患者从“无药可用”到“用得起药”，大大减轻罕见病患者用药负担。

根据《关于建立罕见病用药保障机制（试行）的通知》、《江苏省罕见病用药保障资金缴拨管理暂行办法》和《关于上解2022年罕见病用药保障资金的通知》等文件精神，做好罕见病用药保障资金筹资工作，罕见病用药保障资金由省级集中同一管理，实行“收支两条线”省级统收统支，纳入省级财政专户管理，转款专用，专账核算。我县医保局根据上年末基本医疗保险参保人数，按每年每人2元标准对当年罕见病用药保障资金进行筹集，2021年末我县参保人数674235人，2022年共筹集罕见病用药保障资金135万元，已全部上解至市财政专户。